Στις 5/6 στο επιστημονικό περιοδικό “Nature Medicine”, Κινέζοι ερευνητές παρουσιάζουν τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα γονιδιακής θεραπείας σε παιδιά εκ γενετής κωφά. Η θεραπεία αυτή αποκατέστησε την ακοή στα παιδιά που την έλαβαν και μάλιστα με θεαματικά αποτελέσματα (διάκριση σύνθετων ήχων, απόκριση σε μουσική με χορό, εντοπισμός προέλευσης του ήχου, αναγνώριση λόγου σε θορυβώδες περιβάλλον) και διαρκή περαιτέρω βελτίωση με το χρόνο. Σημειώνεται ότι μέχρι σήμερα δεν υπάρχει φαρμακευτική αγωγή που να θεραπεύει την κληρονομική κώφωση, κάτι που ανοίγει το δρόμο σε δοκιμές επαναστατικών θεραπειών όπως η γονιδιακή.
Οι ερευνητές, σε μια ελάχιστα επεμβατική μέθοδο, εισήγαγαν στο εσωτερικό του αυτιού των ασθενών, λειτουργικά αντίγραφα του διαγονιδίου OTOF (το οποίο κωδικοποιεί την οτοφερλίνη, μια διαμεμβρανική πρωτεΐνη η οποία παίζει καθοριστικό ρόλο στην ακοή). Τα γονίδια αυτά, όπως γνωρίζουν όσοι έχουν τον τόμο ΙΙΙ, μεταφέρονται με τη βοήθεια κάποιου ιού που χρησιμοποιείται ως «άρμα» ή «μεταφορέας».
Από εδώ και πέρα, οι ερευνητές θα εξελίξουν την θεραπεία, ενώ τονίζουν ότι χρειάζονται περαιτέρω μελέτες κυρίως ως προς την αντίδραση του ανοσοποιητικού στον ιό-μεταφορέα του γονιδίου στην περίπτωση που η επέμβαση γίνεται και στα δυο αυτιά, αντί για το ένα μόνο. Ο απώτερος στόχος της ερευνητικής ομάδας είναι να δημιουργήσει μια αποτελεσματική θεραπεία για κάθε κωφό ανεξάρτητα από το πώς προέκυψε η κώφωση.
Δημοσιευμένη Έρευνα: https://www.nature.com/articles/s41591-024-03023-5
Φωτογραφία: Eye & ENT Hospital of Fudan University, ο κύριος ερευνητής Dr. Shu, επικοινωνεί με έναν νεαρό ασθενή του.
Περισσότερα για τις εξελίξεις στην Επιστήμη και την Τεχνολογία τόσο στο άμεσο αλλά και στο βαθύ μέλλον, θα βρείτε στον συναρπαστικό τόμο ΙΙΙ του έργου «Τα φυσικά φαινόμενα» (εκδόσεις «Οσελότος»), τον οποίο μπορείτε να αποκτήσετε από τη σελίδα μας με έκπτωση και μηδενικά έξοδα αποστολής με ένα μήνυμα! Ρωτήστε μας!
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου